Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) в ускоренном порядке одобрен препарат Vyondys 53 (голодирсен) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), у пациентов с подтвержденной мутацией гена дистрофина, подходящей для корректировки посредством пропуска экзона 53. Согласно оценкам, около 8% пациентов с МДД имеют эту мутацию.
