Лечение пациентов с редкими (орфанными) заболеваниями относится к числу наиболее чувствительных и социально значимых направлений государственной политики в сфере здравоохранения. Речь идёт не только о медицинских нозологиях, но, прежде всего, о конкретных людях - детях и взрослых, для которых доступ к терапии определяет не только качество жизни, а саму возможность её сохранения.
