Разработана терапия диабета с помощью генетически измененных клеток поджелудочной железы

Компания Sana Biotechnology (Сиэтл, США) впервые имплантировала человеку клетки поджелудочной железы, в геном которых внесены модификации с помощью технологии CRISPR, которые придают клеткам, продуцирующим инсулин, способность оставаться невидимыми для иммунной системы. Статья о результатах данного научного прорыва опубликована в Nature.

Итак, сообщается, что клетки островков Лангерганса были получены от донора и подвергнуты генной модификации:

• с помощью CRISPR отключили два гена, отвечающих за активацию иммунного ответа;
• добавили белок CD47 — «сигнал невидимости» для иммунной системы, предотвращающий атаку естественных киллер-клеток.

После трансплантации пациенту с плохо контролируемым диабетом 1-го типа клетки функционировали до шести месяцев, продуцируя инсулин и регулируя уровень сахара в крови. Это позволило обойтись без стандартной пожизненной терапии иммунодепрессантами, которая обычно необходима после трансплантации островковых клеток.
Таким образом, методика Sana предлагает принципиально новый подход - создание «иммуномаскированных» клеток, способных работать в организме без риска отторжения.

Результаты пока ограничены - в исследовании участвовал один пациент, которому ввели относительно малое количество клеток. Клиническая эффективность в плане полной отмены инсулина ещё не доказана. Однако специалисты называют демонстрацию иммунной маскировки «убедительной» и «важным шагом».

Напомним, работы в данном направлении активно ведутся многими компаниями. Так, ранее компания Vertex Pharmaceuticals уже сообщила, что у 10 из 12 пациентов после трансплантации островков, выращенных из стволовых клеток, отпала необходимость в инсулине. Компания намерена получить регуляторное одобрение в 2026 году.

В Китае Reprogenix Bioscience экспериментирует с островками, созданными из собственных перепрограммированных клеток пациентов.

Однако все эти подходы пока требуют иммуносупрессии. Sana сделала акцент на её полном исключении. Клинические испытания следующего этапа запланированы на 2026 год. Если стратегия подтвердит эффективность, это может стать революцией: разовое лечение диабета 1-го типа, которое избавит пациентов от постоянных уколов, помп и тяжёлых препаратов.

Источник: Dolgin E. «Hope for diabetics: CRISPR-edited cells make insulin in humans and dodge immune detection», 4 сентября 2025 г. DOI: 10.1038/d41586-025-02802-5.