ЕMA одобрены препараты новых классов: от терапии ВИЧ до лечения послеродовой депрессии

По итогам заседания, состоявшегося в июле 2025 года, Комитет по лекарственным средствам для человека (CHMP) Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) рекомендовал к регистрации 13 новых препаратов, включая инновационные разработки для лечения редких, генетических и онкологических заболеваний. Кроме того, CHMP ЕМА расширил показания и пересмотрел данные безопасности для целого ряда уже доступных лекарств.

В числе новых препаратов:

Aqneursa (L-acetylleucine), предназначенный для лечения болезни Ниманна-Пика типа C, редкого прогрессирующего фатального генетического заболевания, вызванного мутациями в генах лизосомальных белков, необходимых для внутриклеточного транспорта и метаболизма жиров, включая холестерин. Препарат представляет собой модифицированную форму аминокислоты лейцина, которая играет ключевую роль в процессах синтеза белка, поддержании роста мышечной массы и восстановлении тканей. В отличие от природного лейцина, L-acetylleucine обладает улучшенной фармакокинетикой: он лучше проникает через гематоэнцефалический барьер и достигает целевых структур центральной нервной системы. L-acetylleucine влияет на фундаментальные механизмы клеточного энергетического обмена: нормализует работу митохондрий, улучшает выработку аденозинтрифосфата (АТФ) - основного энергетического субстрата клеток, способствует восстановлению функций нейронов мозжечка, ответственных за координацию движений. За счёт этого препарат проявляет нейропротективное действие, снижает выраженность атаксии и других неврологических нарушений, характерных для болезни Ниманна-Пика типа C. Препарат признан первым в своем классе. 

Ekterly (sebetralstat) – первый пероральный низкомолекулярный селективный ингибитор плазменного калликреина для купирования острых приступов наследственного ангионевротического отёка (НАО) у пациентов ≥12 лет. Действие препарата направлено на блокирование образования брадикинина – ключевого медиатора, вызывающего вазодилатацию и повышенную сосудистую проницаемость при НАО. Благодаря пероральной форме применения, sebetralstat позволяет пациентам купировать острые приступы НАО.

Наследственный ангионевротический отёк (НАО) – это редкое, прогрессирующее и потенциально жизнеугрожающее заболевание, вызванное мутациями в генах, отвечающих за регуляцию активности калликреин-кининовой системы. Для HAE характерны внезапные эпизоды выраженного отёка кожи, слизистых оболочек, желудочно-кишечного тракта и дыхательных путей. При отсутствии своевременного лечения приступ может привести к тяжёлым осложнениям, включая асфиксию.

Romvimza (vimseltinib), предназначенный для терапии взрослых пациентов с симптоматической теносиновиальной гигантоклеточной опухолью (TGCT), редкого, доброкачественного, но локально агрессивного новообразования, которое развивается в синовиальной оболочке суставов, сухожильных влагалищах и бурсах. Заболевание сопровождается патологическим разрастанием синовиальной оболочки и может вызывать разрушение костей и суставов, а также имеет высокий риск рецидива после хирургического удаления. Оно вызывает боль, скованность и ограничение движений, а в тяжёлых случаях приводит к инвалидизации. Romvimza инновационный ингибитор колониестимулирующего фактора 1-рецептора (CSF1R). Препарат блокирует сигнальные пути, участвующие в пролиферации и накоплении макрофагоподобных клеток в синовиальной ткани, что останавливает прогрессирование заболевания и уменьшает воспаление.

Tryngolza (olezarsen) - антисмысловой олигонуклеотид нового поколения, нацеленный на РНК аполипопротеина С-III (APOC3). Блокируя синтез этого белка, препарат снижает концентрацию триглицеридов и нормализует липидный профиль. Такой подход позволяет воздействовать непосредственно на ключевой механизм патогенеза синдрома семейной хиломикронемии, предотвращая её тяжёлые проявления. Напомним, семейная хиломикронемия – это редкое наследственное заболевание обмена липидов, вызванное мутациями в генах, регулирующих активность липопротеинлипазы. Оно приводит к крайне высоким уровням триглицеридов в крови, что сопровождается частыми болями в животе, панкреатитами и повышенным риском жизнеугрожающих осложнений.

Voranigo (vorasidenib) – первый в своём классе пероральный ингибитор мутантных изоформ IDH1 и IDH2. Препарат блокирует образование 2-гидроксиглутарата, восстанавливая нормальный клеточный метаболизм и замедляя прогрессирование низкозлокачественных астроцитом и олигодендроглиом. Эти редкие злокачественные опухоли головного мозга возникают из глиальных клеток и характеризуются медленным, но неуклонным прогрессированием. Мутации в генах IDH1 или IDH2 приводят к накоплению онкометаболита 2-гидроксиглутарата, который нарушает нормальные процессы клеточной дифференцировки и способствует росту опухоли. Благодаря проникновению через гематоэнцефалический барьер он действует непосредственно в тканях головного мозга. 

Yeytuo (lenacapavir) – первый в своём классе ингибитор капсида ВИЧ, разработанный для лечения взрослых пациентов с мультирезистентной ВИЧ-инфекцией. Ленакапавир связывается с белком капсида вируса, нарушая его сборку и транспорт внутри клетки, что блокирует ключевые этапы вирусного цикла. Уникальной особенностью препарата является длительное действие: подкожная инъекция вводится всего дважды в год. Препарат одобрен для доконтактной профилактики ВИЧ-1 у взрослых и подростков.

Zurzuvae (zuranolone) – первый пероральный препарат, специально одобренный для лечения послеродовой депрессии. Действующее вещество относится к классу нейроактивных стероидов, являясь положительным аллостерическим модулятором GABA-A-рецепторов. За счёт восстановления баланса тормозных и возбуждающих сигналов в центральной нервной системе он быстро уменьшает выраженность депрессивной симптоматики. 

Послеродовая депрессия - тяжёлое аффективное расстройство, которое развивается у женщин в первые месяцы после родов. Оно сопровождается выраженной подавленностью, тревожностью, нарушением сна и может существенно снижать качество жизни, а также влиять на формирование связи между матерью и ребёнком.