Какие принципиально новые лекарства были одобрены FDA и ЕМА в 2025 году?

По итогам 2025 года, Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило 46 новых лекарственных препаратов, включая новые молекулы и терапевтические биопрепараты. Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA), в свою очередь, рекомендовало к одобрению для рынка Европейского союза 38 препаратов с новым активным веществом (new active substance, NAS).

Оба показателя оказались ниже уровней 2024 года. Годом ранее FDA одобрило 50 новых препаратов, а EMA выдало 46 положительных рекомендаций по лекарствам с NAS. Таким образом, в 2025 году зафиксировано общее замедление регуляторной активности по обе стороны Атлантики.

Снижение темпов эксперты связывают с усложнением регуляторной среды, ростом требований к доказательной базе и, в случае США, с институциональными факторами, включая перебои в работе федеральных ведомств в течение года. В EMA при этом отмечают оживление активности в конце 2025 года, что может отразиться на статистике регистраций уже в 2026 году.

Фокус EMA: инновации, орфанные препараты и биоаналоги

Несмотря на сокращение числа новых активных веществ, в 2025 году EMA рекомендовало к регистрации 104 лекарственных препарата. Из них 38 содержали NAS, ранее не разрешённое к применению в Европейском союзе. Существенная часть этих решений относится к клинически значимым инновациям и препаратам с выраженным вкладом в общественное здравоохранение.

Среди ключевых одобрений - первый препарат для лечения бронхоэктазии, не связанной с муковисцидозом, первый в своём классе препарат для замедления прогрессирования сахарного диабета 1-го типа третьей стадии у детей и взрослых, а также первый пероральный препарат для лечения послеродовой депрессии. Эти решения отражают устойчивый фокус EMA на заболеваниях с высокой неудовлетворённой медицинской потребностью и социально значимых состояниях.

Отдельное внимание регулятор продолжает уделять редким (орфанным) заболеваниям. В 2025 году EMA рекомендовало 16 препаратов для лечения орфанных нозологий. Среди них - первый препарат для лечения синдрома Вискотта–Олдрича, редкого наследственного иммунодефицитного заболевания, а также генная терапия, модифицирующая течение дистрофического буллёзного эпидермолиза, применяемая в форме геля для местного лечения ран у пациентов всех возрастов.

Кроме того, EMA вынесло три положительных заключения по препаратам, предназначенным для использования за пределами ЕС. В их числе - средство для доконтактной профилактики ВИЧ-1 (PrEP), вводимое подкожно всего два раза в год, что потенциально упрощает внедрение и соблюдение профилактических программ.

Значимым элементом регуляторной повестки 2025 года стали биоаналогичные препараты: EMA выдало 41 рекомендацию по новым биоаналогам, подчёркивая их роль в сдерживании расходов систем здравоохранения, расширении доступа пациентов к терапии и повышении устойчивости лекарственного обеспечения.

В целом данные EMA за 2025 год показывают, что при снижении числа новых активных веществ регуляторный фокус смещается в сторону качественных инноваций, орфанных показаний и экономически значимых инструментов, прежде всего биоаналогов.

Одобрения FDA в 2025 году: таргетная онкология, редкие заболевания и новые механизмы действия

Портфель препаратов, одобренных FDA в 2025 году, демонстрирует смещение от количественного роста к качественной специализации. Регулятор всё чаще поддерживает препараты с чётко определённой молекулярной мишенью, высокоспециализированные орфанные терапии и новые механизмы действия в зонах с выраженной неудовлетворённой медицинской потребностью.

Онкология: углубление прецизионной медицины

Онкологические препараты заняли значимое место среди одобрений FDA, прежде всего, по уровню клинической новизны. Ключевой тренд года - расширение таргетной терапии для молекулярно определённых подтипов опухолей.

Среди наиболее значимых решений:

• datopotamab deruxtecan (Datroway) - антитело-лекарственный конъюгат, избирательно доставляющий цитостатический агент (производное экзатекана - ингибитор топоизомеразы I) в опухолевые клетки через белок TROP2; применяется при неоперабельном или метастатическом HR-положительном, HER2-негативном раке молочной железы, а также при отдельных формах НМРЛ;
• ziftomenib (Komzifti) - таргетный ингибитор менина для лечения рецидивирующей или рефрактерной острой миелоидной лейкемии с мутацией NPM1;
• sevabertinib (Hirnuo) и zongertinib (Hernexeos) - ингибиторы тирозинкиназ для HER2-мутационного НМРЛ, отражающие переход от универсальных схем лечения к узкоспециализированным молекулярным стратегиям;
• taletrectinib (Ibtrozi) и sunvozertinib (Zegfrovy) - препараты для редких молекулярных подтипов НМРЛ (ROS1-позитивные опухоли и EGFR exon 20 insertion), где ранее терапевтические опции были существенно ограничены.

Отдельного внимания заслуживает linvoseltamab (Lynozyfic) для тяжёлой, множественно предлеченной множественной миеломы - пример дальнейшего развития биспецифических антител в гематологии.

Редкие и орфанные заболевания

Значительная часть одобрений FDA в 2025 году пришлась на редкие и ультраредкие заболевания, что подтверждает устойчивость орфанного направления:

• doxecitine/doxribtimine (Kygevvi) - ферментозаместительная терапия дефицита тимидинкиназы 2 у детей;
• elamipretide (Forzinity) - терапия синдрома Барта, направленная на улучшение мышечной функции;
• narsoplimab (Yartemlea) - препарат для лечения тромботической микроангиопатии после трансплантации гемопоэтических стволовых клеток;
• препараты для наследственного ангионевротического отёка (garadacimab, donidalorsen, sebetralstat), отражающие активную конкуренцию внутри клинически значимой ниши.

Иммунология, воспаление и другие направления

FDA также поддержало развитие терапии хронических иммуновоспалительных и метаболических состояний:

• remibrutinib (Rhapsido) - ингибитор тирозинкиназы Брутона для лечения хронической спонтанной крапивницы;
• delgocitinib (Anzupgo) - топический JAK-ингибитор для лечения хронической экземы кистей;
• sibeprenlimab (Voyxact) и atrasentan (Vanrafia) - новые подходы к терапии IgA-нефропатии;
• aficamten (Myqorzo) - миозиновый ингибитор нового поколения для лечения обструктивной гипертрофической кардиомиопатии;
• lerodalcibep (Lerochol) - ингибитор PCSK9 для лечения первичной гиперхолестеринемии;
• paltusotine (Palsonify) - пероральная терапия акромегалии как альтернатива инъекционным аналогам соматостатина.

Новые подходы к боли, инфекциям и женскому здоровью

Среди одобрений 2025 года также выделяются препараты, способные повлиять на клиническую практику в смежных областях:

• suzetrigine (Journavx) - неопиоидный анальгетик для лечения острой боли;
• zoliflodacin (Nuzolvence) и gepotidacin (Blujepa) - новые антибактериальные препараты на фоне роста антибиотикорезистентности;
• elinzanetant (Lynkuet) - негормональная терапия вазомоторных симптомов менопаузы;
• tradipitant (Nereus) - препарат для лечения укачивания, одобренный в последние дни года.

Таким образом, итоги 2025 года показывают, что мировой регуляторный ландшафт входит в фазу качественной селекции инноваций. Снижение числа одобренных новых активных веществ у FDA и EMA не свидетельствует о замедлении научного прогресса, а отражает повышение требований к клинической значимости, доказательной базе и точности таргетирования.

Источники: https://www.fda.gov и https://www.ema.europa.eu.

НАШ КАНАЛ В TELEGRAM

НАША ГРУППА В ФБ