FDA одобряет первый препарат для лечения эпителиоидной саркомы

FDA одобрен препарат Tazverik (таземетостат) компании Epizyme для лечения взрослых и детей в возрасте от 16 лет и старше с метастатической или местно-распространенной эпителиоидной саркомой, не подлежащей полной резекции. 

Эпителиоидная саркома является редким подтипом саркомы мягких тканей. Чаще всего она встречается у молодых людей. В большинстве случаев эпителиоидная саркома развивается в подкожных мягких тканях конечностей (пальцах, кистях рук, предплечьях, ступнях). Чаще всего она встречается у молодых людей. Для данной опухоли характерна высокая вероятность локального и регионального распространения, 50% пациентов на момент постановки диагноза имеют метастазы.

До появления данного препарата специфических методов лечения эпителиоидной саркомы не существовало. С этой целью применялась химио- и радиотерапия. В тех случаях, когда опухоль локализована в одной части тела, возможно также ее хирургическое удаление.

Препарат Tazverik блокирует активность фермента EZH2 (гистонлизин-N-метилтрансферазы), который помогает злокачественным клеткам делиться и пролиферировать, в том числе за счет отключения многих генов-онкосупрессоров.

Одобрение Tazverik было основано на результатах клинического исследования с участием 62 пациентов с метастатической или местно-распространенной эпителиоидной саркомой. Во время клинического испытания пациенты получали 800 мг Tazverik два раза в день. Оценка ответа опухоли проводилась каждые восемь недель. Общий уровень ответа на терапию составил 15%, при этом 1,6% пациентов имели полный ответ, а 13% - частичный ответ. 

Среди наиболее распространенных побочных эффектов на лечение препаратом были отмечены боль, усталость, тошнота, снижение аппетита, рвота и запор. Пациенты, получавшие Tazverik, имеют повышенный риск развития вторичных злокачественных новообразований, включая: Т-клеточную лимфобластную лимфому, миелодиспластический синдром и острый миелолейкоз. Во время лечения и спустя 6 месяцев после его окончания женщинам рекомендуется предохраняться от беременности.

Источник: FDA.